安基生技新藥股份有限公司（以下簡稱「安基」，股票代號：7754）今（3）日公告，公司自主研發之核心新藥AJ201（學名：Rosolutamide，又稱JM17），向美國食品藥物管理局（US FDA）提出之脊髓延髓性肌肉萎縮症（SBMA，又稱甘迺迪氏症）第三期人體臨床試驗申請，經FDA 30天審查期屆滿且未提出意見，安基將正式於美國開展SBMA病患之第三期臨床試驗。AJ201自此成為現階段全球唯一進入第三期臨床試驗、具First-in-Class（同類首創）作用機轉之SBMA創新藥，為長期無藥可醫的病友及家屬帶來新希望。
全球唯一First-in-Class，鎖定逾25億美元罕病藍海
SBMA是一種主要影響男性的罕見遺傳性神經肌肉退化疾病，保守估計男性盛行率約為四萬分之一；由於初期症狀容易與其他運動神經元疾病混淆，歐美日臨床專家普遍認為實際患者人數遭到低估，且目前全球尚無核准之有效治療藥物。根據國際策略顧問公司L.E.K.調查，歐美日已有逾1.2萬名確診患者，推估AJ201最高年市場銷售規模可達25億美元以上。AJ201透過促進突變雄性素受體（mAR）蛋白降解及活化Nrf2抗氧化路徑之多重機轉，有別於現有研究方向，且已取得美國FDA及歐盟EMA甘迺迪氏症孤兒藥認定（ODD）並獲美國FDA之快速審查認定（Fast Track Designation）。本次三期試驗規劃全球收案200名病患，實際時程將依收案進展調整。
三期啟動強化授權籌碼，為投資人持續創造價值
安基表示，AJ201正式進入第三期臨床試驗，代表產品開發已邁入新藥上市前最關鍵階段，臨床進度與時程更加明確，讓國際藥廠在評估合作時有更具體的依據。公司將以此重大進展為基礎，積極推進AJ201國際授權洽談，在維持全球智慧財產主導權的前提下，爭取最有利之合作條件， 將AJ201價值最大化，並為投資人持續創造價值。
與病友會攜手同行，加速收案進度
在推動臨床開發的同時，安基長期秉持「以病患為核心（Patient-centric）」之精神，持續與國際甘迺迪氏症協會（Kennedy’s Disease Association, KDA）保持密切互動，並曾於KDA年會舉辦「病友與家屬論壇」，第一線聆聽病友及照護者的需求與心聲。安基將持續與 SBMA 病友及照護者社群保持透明、雙向的溝通，並將病友觀點納入 AJ201 後續臨床開發之規劃。此外，公司預期病友社群對臨床試驗的認識與關注，將有助於後續三期臨床試驗之執行。
一藥多用，延伸布局舞蹈症與小腦萎縮症
AJ201的平台潛力不僅止於SBMA，亦已取得亨廷頓氏舞蹈症（Huntington’s Disease）及脊髓小腦萎縮症（Spinocerebellar Ataxia）之孤兒藥資格認定。此二項疾病與SBMA同屬罕見神經退化性疾病，並具有相似之多聚麩醯胺酸（PolyQ）異常致病機轉，AJ201可望發揮「一藥多用」之延伸價值，擴大未來授權合作之適應症範圍與市場想像空間。
AJ201領航，後續產品線接棒推進
除AJ201外，安基自主開發之高選擇性HDAC6抑制劑平台亦穩健推進，鎖定龐大未滿足醫療需求。安基表示，公司將一手推進AJ201國際授權上市，一手擴大HDAC6平台多元適應症布局，並積極推動國際授權合作，持續落實「同類首創（First-in-Class）」新藥開發之長期願景，為病友與投資人創造雙重價值。
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關於甘迺迪氏症/脊髓延髓性肌肉萎縮症與AJ201
脊髓延髓性肌肉萎縮症（簡稱SBMA或甘迺迪氏症 Kennedy’s Disease) 為一種罕見且嚴重的遺傳性神經肌肉退化疾病，因腦幹與脊髓內的下運動神經元退化所致。此疾病會造成肢體與延髓肌群逐漸無力，影響行走、說話、咀嚼與吞嚥，並可能導致呼吸道併發症。全球約每40,000名男性中就有1名患者，且目前尚無FDA核准之治療藥物。
SBMA的致病機制源於雄激素受體（AR）基因中CAG三核苷酸重複序列異常擴增，導致多聚麩醯胺酸（PolyQ）片段延長的突變型AR蛋白產生。此突變蛋白累積會造成細胞毒性、氧化壓力增加與慢性神經發炎，最終導致肌肉萎縮與神經元死亡。
AJ201（主成分為JM17）為一種新穎小分子藥物，在SBMA動物模型中展現改善運動功能與降低突變AR毒性的潛力。分子機制上，JM17可促進突變AR的降解，同時誘導抗氧化酶、蛋白酶體亞單元與熱休克蛋白表現，協助減緩疾病惡化（Bott et al., 2016）。
前瞻性聲明
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