AJ201 的多重作用機轉突破過去SBMA 治療聚焦於雄性激素拮抗或基因沉默的策略，轉而從蛋白質品質及氧化還原恆定管控角度切入，提供一個修復性、非對抗性的治療新方向。如下示意圖之彙整，AJ201 能活化轉錄因子Nrf2（Nuclear factor erythroid-derived 2-like 2），並透過抗氧化路徑調節細胞中的氧化還原恆定，並同時活化Nrf1（Nuclear factor erythroid-related factor 1）促使特定致病蛋白質降解，進而治療polyQ 神經退化疾病的機轉；在SBMA，AJ201 促使專一性降解突變之雄性激素受體(mAR)；在亨丁頓舞蹈症，AJ201則促使亨丁頓突變蛋白(mutant Huntingtin)降解。除降解突變的異常蛋白，AJ201 還能活化熱休克反應(heat shock response)，進而促進蛋白的正確折疊，這亦是其他Nrf2 活化劑不具備的特性。

AJ201可同時活化多組細胞保護路徑（包括 Nrf2、Nrf1 與 Hsf1），這些路徑與抗氧化反應、抗發炎反應及蛋白質品質控制有關，進而降低神經與肌肉損傷。
 

用於治療罕見疾病的藥物稱作孤兒藥。市場預估《“Orphan Drugs - Global Strategic Business Report”》，全球孤兒藥銷售市場的複合年成長率(CAGR; 2023-2030)可達兩位數的11.9%，成長力道會是非孤兒藥市場的兩倍。全球市場價值預估在2030年可達3,947億美元。

孤兒藥市場的增長受到多種因素的推動，包括各國政府激勵措施，如延長市場獨占期、補助金和抵減研發費用，這些措施使孤兒藥的開發對製藥公司來說在財務上是可行的。此外，像美國食品藥品管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）等機構的有利法規框架和加速審查流程，正在幫助孤兒藥更快地上市。同時，技術和科學的進步顯著促進了孤兒藥的開發，特別是基因組學、個人化醫療和生物技術的進步。

目前SBMA 仍無 FDA 核准之治療藥物，現行僅能透過支持性療法來改善症狀，例如物理輔具、語言治療、避免吸入性肺炎等。雖然部分臨床研究（如 Leuprorelin、Clenbuterol、IGF-1 mimetic 等）顯示在改善特定症狀 （如吞嚥功能或肌肉質量）有初步療效，但其臨床效益有限或不一致，且缺乏明確延緩疾病惡化的證據。Leuprorelin（商品名：Leuprin SR® 注射劑）於2017 年在日本獲准用於治療SBMA。該藥為促性腺激素釋放激素（GnRH）類似物，可抑制睪丸釋放睪固酮。其多項隨機雙盲臨床試驗顯示，連續48 週使用 Leuprorelin 可在部分病患中改善吞嚥功能，並減少突變AR 蛋白於陰囊皮膚的堆積。然而，其對整體運動功能改善的效果並不明確。

此外，SBMA 為罕見疾病，患者招募與研究資源有限，使得過去臨床試驗進展緩慢。儘管臨床前模型中證實多種機轉與治療標的（如雄性激素受體降解、抗氧化壓力、蛋白質品質控制），至今尚無能夠有效治療疾病或延緩疾病進程的藥物上市，顯示 SBMA 仍存在重大未被滿足的醫療需求。

AJ201全球專利佈局
含25 件核准公告專利以及2 件申請案，共計27 件專利/申請案分布如下圖，為安基生技100%獨自掌握，最新專利若取得專利許可，AJ201可以享有至2044年之保護期。