2026-09-03
安基生技新藥AJ201三期臨床試驗申請送件美國FDA
安基生技新藥股份有限公司（下稱「安基生技」; 股票代號：7754）今（03日）公告，核心新藥AJ201（學名：Rosolutamide）已完成三期臨床試驗計劃書，正式向美國食品藥物管理局（FDA）提出治療脊髓延髓性肌肉萎縮症（簡稱SBMA或甘迺迪氏症 Kennedy’s Disease）之三期樞紐試驗申請。依美國 IND 審查機制，若 FDA 於標準 30 天審查期間未要求補充資料或暫緩試驗，安基生技即可啟動美國地區的三期臨床試驗，並進一步推進全球多國三期臨床布局。此一里程碑使 AJ201 成為目前全球已知 SBMA 藥物開發案中，唯一正朝三期臨床試驗推進的候選新藥。
本次三期試驗規劃全球收案約200名病友，實際時程將視國際授權夥伴之開發規劃調整。AJ201已取得美國FDA及歐盟EMA孤兒藥資格認定，並獲FDA快速審查認定，全球19國專利保護，另申請中之新醫藥組合物專利核准後保護期可延續至2044年。根據國際策略顧問公司L.E.K.調查，全球逾1.2萬名SBMA確診病患，最高年市場銷售規模可達25億美元；本次三期送件將提升AJ201國際授權談判之市場價值與籌碼，公司將持續推動全球專利授權合作進度。
安基長期透過KDA年會「病友與家屬論壇」與全球病友及照護者直接交流，以病患為核心的開發精神深獲病友信任與期待。對長期處於無藥可醫困境的SBMA病友而言，三期試驗啟動代表治療新藥又向前跨出關鍵一步，病友社群的積極響應與支持，也將有助加速未來全球收案進度。安基生技董事長暨總經理黃文英博士表示：「AJ201正式提出三期臨床試驗申請，是安基推動新藥開發邁向上市的重要里程碑。我們將持續積極推進國際授權與策略合作，期盼加速AJ201的全球開發與上市，早日為SBMA病友帶來有效治療，並為股東創造長期價值。」
安基表示，公司將持續以「病患為核心」之研發精神，一手鞏固AJ201邁向新藥上市之進程，一手擴大HDAC6平台多元適應症布局，並積極推動早期國際授權合作，逐步實現公司在神經退化性疾病、皮膚及慢性發炎疾病領域「同類首見（First-in-Class）」與「同類最佳（Best-in-Class）」新藥開發之長期願景，為股東與病友創造雙重價值。
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關於甘迺迪氏症/脊髓延髓性肌肉萎縮症與AJ201
脊髓延髓性肌肉萎縮症（簡稱SBMA或甘迺迪氏症 Kennedy’s Disease) 為一種罕見且嚴重的遺傳性神經肌肉退化疾病，因腦幹與脊髓內的下運動神經元退化所致。此疾病會造成肢體與延髓肌群逐漸無力，影響行走、說話、咀嚼與吞嚥，並可能導致呼吸道併發症。全球約每40,000名男性中就有1名患者，且目前尚無FDA核准之治療藥物。 SBMA的致病機制源於雄激素受體（AR）基因中CAG三核苷酸重複序列異常擴增，導致多麩胺酸（PolyQ）片段延長的突變型AR蛋白產生。此突變蛋白累積會造成細胞毒性、氧化壓力增加與慢性神經發炎，最終導致肌肉萎縮與神經元死亡。 AJ201（主成分為JM17）為一種新穎小分子藥物，在SBMA動物模型中展現改善運動功能與降低突變AR毒性的潛力。分子機制上，JM17可促進突變AR的降解，同時誘導抗氧化酶、蛋白酶體亞單元與熱休克蛋白表現，協助減緩疾病惡化（Bott et al., 2016）。
聲明：
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