2026-03-04
SBMA 研發重大里程碑！安基生技AJ201驚艷 KDA年會，領航全球首創新藥新局
全球罕見疾病領域迎來關鍵轉機！專注於轉譯醫學與創新小分子新藥研發的安基生技（以下簡稱「安基」，股票代號：7754），於剛落幕的2026年國際甘迺迪氏症協會 (Kennedy’s Disease Association, KDA) 年會中，憑藉其治療脊髓延髓性肌肉萎縮症（SBMA，又稱甘迺迪氏症）之首創新藥 AJ201（Rosolutamide）的卓越科學數據，成為全場焦點。在競爭對手 Nido 於臨床解盲接連失利後，安基的 AJ201 已然成為目前全球研發進度最快、且最具潛力的領航藥物，為長期處於無藥可醫困境的 SBMA 病友點燃了最實質的希望曙光。
科學數據震撼 KDA：AJ201 展現多重藥理機制
本次KDA會議匯聚了全球頂尖的神經科學家與臨床醫師。安基在會中發表兩份關鍵科學摘要，深度揭露AJ201的轉錄體學（Transcriptomics）研究成果。數據顯示，AJ201不僅能精準啟動Nrf2抗氧化途徑，強化細胞抗壓能力，更能有效調控多條生物軸，促進突變雄性素受體（mAR）蛋白的降解。試驗主持人Christopher Grunseich博士在專題演講中分享了AJ201在二期臨床中展現出的積極訊號：不僅具備優異的安全性和耐受性，在生化指標與初步療效訊號上更展現出令人振奮的結果。相較於同類藥物Nido因療效不足導致研發停滯，AJ201的多重藥理機制（Multimodal Mechanism）證明了其在藥物獨特性上的領先地位，確立了其作為「First-in-Class」首創新藥的科學高度。
國際專利授權市場商機與地位
目前全球已有遠超於 1.2 萬名 SBMA 確診患者，年市場規模預估達 15 億美金以上。在 Nido 退出市場後，AJ201 已成為目前唯一進入全球三期策略佈局的創新藥物，其市場稀缺性與商業價值已成為國際授權客戶關注之焦點，目前正與國際客戶洽談，積極推動AJ201全球專利授權之商機。安基董事長暨總經理黃文英博士指出：「我們正站在歷史的轉折點。AJ201 獲得美國 FDA 快速審查認定（Fast Track Designation）後，我們擁有與法規單位更頻繁溝通與滾動式審查的優勢。這不僅是安基的成就，更是 SBMA 病友社群的重大突破。」
深耕病友連結，厚植全球三期動能
安基於年會期間舉辦「病友與家屬論壇」，直接與全球病友、照護者交流第一手生活經驗。這種以患者為核心（Patient-centric）的開發模式，大幅提升了病友對 AJ201 的信任感與期待值。 這廣大的病患社群希望與支持，將直接轉化為未來全球三期臨床試驗的推動力。安基預計於 2026 下半年啟動跨國第三期臨床招募，病友會的積極響應預期將有助於收案，加速藥物上市。
結語：從台灣走向全球，為神經罕病創新藥領航者
作為台灣轉譯醫學的佼佼者，安基透過 AJ201 展現了將基礎科學轉化為臨床治療的強大競爭力。在 KDA 盛會後的今天，AJ201 將是目前全球 SBMA 患者最重要、也最接近成功希望的治療新藥。隨著三期布局的展開，安基團隊正帶領台灣生技實力，在國際神經罕病新藥領域上，穩健推動產品申請藥證上市之目標。
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關於甘迺迪氏症/脊髓延髓性肌肉萎縮症與AJ201
脊髓延髓性肌肉萎縮症（簡稱SBMA或甘迺迪氏症 Kennedy’s Disease) 為一種罕見且嚴重的遺傳性神經肌肉退化疾病，因腦幹與脊髓內的下運動神經元退化所致。此疾病會造成肢體與延髓肌群逐漸無力，影響行走、說話、咀嚼與吞嚥，並可能導致呼吸道併發症。全球約每40,000名男性中就有1名患者，且目前尚無FDA核准之治療藥物。 SBMA的致病機制源於雄激素受體（AR）基因中CAG三核苷酸重複序列異常擴增，導致多麩胺酸（PolyQ）片段延長的突變型AR蛋白產生。此突變蛋白累積會造成細胞毒性、氧化壓力增加與慢性神經發炎，最終導致肌肉萎縮與神經元死亡。 AJ201（主成分為JM17）為一種新穎小分子藥物，在SBMA動物模型中展現改善運動功能與降低突變AR毒性的潛力。分子機制上，JM17可促進突變AR的降解，同時誘導抗氧化酶、蛋白酶體亞單元與熱休克蛋白表現，協助減緩疾病惡化（Bott et al., 2016）。
安基生技董事長暨總經理 黃文英博士於2026 KDA年會主持「病友與家屬論壇」，與全球病友及照護者深度交流臨床實務與生活經驗；此舉不僅深化了醫病連結，更顯著強化國際病友社群對 AJ201 研發進程的信心與期待。