Dr. Chris Grunseich現為Lasker臨床研究學者及研究員，並擔任美國國家神經疾病與中風研究所（NINDS）遺傳性神經肌肉疾病研究單元主管。作為AJ201臨床試驗的主要主持人，Grunseich醫師近期接受了Quest Media專訪。Quest Media是一個備受推崇、由美國「肌肉萎縮症協會」（Muscular Dystrophy Association, MDA）支持的資訊平台，致力於提供關於神經肌肉疾病（NMD）的專業醫療知識、最新研究、病友故事，以及日常疾病管理等可靠資訊。

 

在訪談中，Grunseich醫師深入解析脊髓延髓肌肉萎縮症（Spinal and bulbar muscular atrophy, SBMA, 亦稱甘迺迪氏症），內容涵蓋遺傳成因、診斷考量、臨床特徵，以及對改善疾病進程之療法的迫切需求；他同時也介紹了安基所開發用於SBMA的創新療法-AJ201及其在SBMA患者中的第一/二期臨床試驗結果。他表示：「令人振奮的初步結果顯示，AJ201可能降低病患的血清肌酸激酶(Creatine Kinase, CK)並改善肌肉功能。基於這些支持性的發現，我們希望在2026年推進至第三期臨床試驗。」此外，AJ201於上個月甫獲美國FDA授予快速審查認定且正在往臨床三期推進。
 

• SBMA為一種罕見的神經肌肉退化疾病，由X染色體上的雄性激素受體（Androgen Receptor，AR）基因發生突變所引起，主要影響男性，並以肌肉無力、延髓相關部位功能受損（臉部、口腔、咽喉）及感覺神經病變為主要特徵。