安基生技新藥股份有限公司（股票代號：7754；下稱「安基」）為一臨床階段之新藥開發公司，專注於創新小分子(NCEs)新藥之轉譯研究，臨床前試驗與早期臨床驗證等面向，目前鎖定神經病變、皮膚疾病及免疫發炎性相關疾病領域；開發具有高度醫藥未滿足需求且為市場首見(First-in-Class)的創新藥物。

安基今日宣布其治療甘迺迪氏症/脊髓延髓性肌肉萎縮症（Kennedy’s disease 亦稱Spinal and Bulbar Muscular Atrophy, SBMA）的AJ201之Phase 1/2a臨床試驗結果獲2025年世界肌肉學會 (World Muscle Society，簡稱WMS) 研討年會選為最新臨床突破研究摘要（Late-Breaking Abstract），而該主要試驗的主持人–美國國家衛生院Dr. Christopher Grunseich 將代表受邀並以口頭報告方式發表。

WMS研討年會的最新臨床突破研究的認定條件相當嚴格，每年僅選出六份臨床試驗，並邀請獲選之作者親臨盛會分享。此項殊榮不僅肯定AJ201的臨床試驗更大力鼓舞安基加速推動在罕病治療領域的創新進展。

安基董事長暨總經理黃文英博士表示：「我們很高興能於此深具指標性的年度前瞻科學論壇，向來自全球的專業人士介紹針對甘迺迪氏症的首創療法AJ201（多重藥理與先進製造技術的結合）並發表令人振奮的臨床數據。」

WMS 2025研討會將於2025年10月7日至11日於歐洲維也納舉行，安基希望在大會期間，透過與多位深耕此疾病領域的關鍵意見領袖（KOL）深度交流互動，分享AJ201卓越的臨床研究結果並獲取三期臨床試驗建議，強化AJ201的能見度及市場價值，為其正如火如荼進行的國際授權錦上添花。

###

 

脊髓延髓性肌肉萎縮症（簡稱SBMA或甘迺迪氏症 Kenndy’s Disease) 為一種罕見且嚴重的遺傳性神經肌肉退化疾病，因腦幹與脊髓內的下運動神經元退化所致。此疾病會造成肢體與延髓肌群逐漸無力，影響行走、說話、咀嚼與吞嚥，並可能導致呼吸道併發症。全球約每40,000名男性中就有1名患者，且目前尚無FDA核准之治療藥物。 SBMA的致病機制源於雄激素受體（AR）基因中CAG三核苷酸重複序列異常擴增，導致多麩胺酸（PolyQ）片段延長的突變型AR蛋白產生。此突變蛋白累積會造成細胞毒性、氧化壓力增加與慢性神經發炎，最終導致肌肉萎縮與神經元死亡。 AJ201（主成分為JM17）為一種新穎小分子藥物，在SBMA動物模型中展現改善運動功能與降低突變AR毒性的潛力。分子機制上，JM17可促進突變AR的降解，同時誘導抗氧化酶、蛋白酶體亞單元與熱休克蛋白表現，協助減緩疾病惡化（Bott et al., 2016）。

本文件及同時發佈之相關資訊內含有預測性敘述。除針對已發生事實，所有對安基生技新藥股份有限公司(以下簡稱本公司)未來經營業務、可能發生之事件及展望（包括但不限於預測、目標、估算和營運計劃）之敘述皆屬預測性敘述。預測性敘述會受不同因素及不確定性的影響，將使其可能與實際情況有相當差異，這些因素包括但不限於價格波動、實際需求、匯率變動、市占率、市場競爭情況，法律、金融及法規架構的改變、國際經濟暨金融市場情勢、政治風險、成本估計等，及其他本公司控制範圍以外的風險與變數。這些預測性敘述是基於現況的預測和評估，本公司不負日後更新或修改之責。