台灣新藥研發公司安基生技 (7754-TW) 再傳捷報！旗下治療化療引起周邊神經病變 (CIPN) 的新藥 AJ302，榮獲 2024 年【國家新創獎 - 企業新創】殊榮。 國家新創獎是由生策會主辦，被譽為台灣生醫與大健康領域創新競逐的最高指標獎項，獲獎者不僅代表其技術實力獲得高度肯定，更象徵其產品具有引領產業發展的潛力，安基已多次獲得國家級獎項肯定，其研發的治療罕見疾病甘迺迪氏症的小分子新藥 AJ201，已榮獲「國家新創獎」及連續兩年「國家新創精進獎」，如今 AJ302 再度獲得「國家新創獎-企業新創獎」肯定，展現安基生技在選題策略和研發能力上的卓越表現，這不僅是對安基生技研發實力再次肯定，相信未來必能在台灣生技產業於國際舞台上爭取更多榮耀。

此次 AJ302 再次獲得國家新創獎，深受市場矚目，AJ302 是一款新型且高度專一的組織蛋白去乙醯酶第六型抑制劑 (HDAC6) ，擬用於治療化療引起的周邊神經病變 (CIPN) 和罕病-特發性肺纖維化 (IPF) 等疾病，具有多重作用機制，包括促進神經修復、減輕神經性疼痛、抗纖維化和抗發炎等，並具高選擇性可以減少脫靶毒性，提高藥物安全性等特性，而 AJ302 且其給藥方式多元，可以根據不同疾病和適應症進行調整，包括口服、注射等。因此，HDAC6 抑制劑近年來備受國際新藥市場關注，包含諾華 (Novartis) 於 2023 年 11 月斥資 12 億美元， 取得韓國藥廠鐘根堂 (Chong Kun Dang) 的 HDAC6 抑制劑 CKD-510 開發權，以治療罕見遺傳性周邊神經病變疾病 CMT (Charcot-Marie-Tooth 氏症)、心房顫動等多種疾病，而 Eikonizo Therapeutics 更獲得 Novo Nordisk 旗下 Science2Medicine iNNvest 計畫的股權投資，以支持其 HDAC6 抑制劑 EKZ-102 擬用於治療肌萎縮性側索硬化症 (ALS) 和其他神經退化性疾病研發，可見 HDAC6 抑制劑具有廣闊的應用前景和治療潛力。

安基罕藥 AJ201 目前已授權給美國那斯達克上市生技新藥公司 Avenue Therapeutics, Inc.（下稱 “Avenue”） 進行開發和商業化，授權地區為美國、加拿大、歐盟、英國與以色列，授權金總額高達 2.5 億美元，安基並享有銷售分潤。根據 Avenue 於 12 月 02 日上傳至其官方網站-Company Information 的 投資人簡報(Investor Presentation)， AJ201 治療脊髓延髓性肌肉萎縮症 (SBMA) 的臨床一期(1b)/二期(2a)試驗在美國六大醫學中心進行，共招募了 24 位 SBMA 病患，本次臨床試驗目的為評估 AJ201 用於治療 SBMA 的安全性、耐受性、藥物動力學，以及探索其潛在療效指標，作為後期臨床試驗之設計依據，由於突變 AR 雄性素受體分析，是人類首次於病患中探索性指標，需要先從肌肉中萃取，然後再通過 ELISA 或 WB 定量和定性，這需要臨床試驗檢體反覆回饋來優化分析方法，因採取謹慎態度，以高標準檢視整個分析流程，主要臨床結果，根據 Avenue 於 12 月 02 日上傳至其官方網站-Company Information 的投資人簡報 (Investor Presentation)，預計將在 2025 年初近期公布。

AJ302 再次獲得國家級新創榮耀，不僅是對安基生技研發團隊的鼓勵，也為公司未來發展和國際授權洽談注入更多信心。安基生技將持續秉持創新精神，積極開發 first-in-class 和 best-in-class 的小分子新藥，為全球病患帶來更多治療選擇，也為台灣生技產業的發展做出顯著的貢獻｡

 

甘迺迪氏症(脊髓延髓性肌肉萎縮症; SBMA)是一種罕見且嚴重的遺傳性神經肌肉退化疾病，其病理特徵是脊髓、腦幹以及骨骼肌中的下運動神經元逐漸退化，此症狀好發於 30~40 歲男性患者，發生率約 1/40,000，進展至約 50 歲左右， 患者將有咀嚼與吞嚥的問題，最後因週期性的吸入性肺炎造成病人死亡，目前尚無有效藥物治療。

化療引起的周邊神經病變(CIPN)是癌症患者在化療期間及其後最常見的神經併發症，症狀包括刺痛、麻木和灼熱感，嚴重影響患者的生活質量及日常活動能力，如走路、穿衣和書寫。此外，CIPN 也會降低癌症患者接受治療的意願， 目前市場上尚無治療 CIPN 的核准藥物，患者只能選擇減少化療劑量或依賴效果有限的抗抑鬱藥物來減緩神經性疼痛症狀。

特發性肺纖維化疾病(IPF) 特發性肺纖維化是一種罕見疾病屬慢性、漸進性纖維化的間質性肺炎(idiopathic interstitial pneumonia, IIP)，IPF 好發人口為老年人及男性族群，各國統計 IPF 的發生率約為每十萬人 2~10 例，此疾病會造成病人漸進性的呼吸困難、肺功能惡化且預後極差，在台灣自己的報告中，存活期中位數大約只有 0.9 年。

本文件及同時發佈之相關資訊內含有預測性敘述。除針對已發生事實，所有對安基生技新藥公司(以下簡稱本公司)未來經營業務、可能發生之事件及展望 （包括但不限於預測、目標、估算和營運計劃）之敘述皆屬預測性敘述。預測性敘述會受不同因素及不確定性的影響，造成與實際情況有相當差異，這些因素包括但不限於價格波動、實際需求、匯率變動、市占率、市場競爭情況，法律、金融及法規架構的改變、國際經濟暨金融市場情勢、政治風險、成本估計等，及其他本公司控制範圍以外的風險與變數。這些預測性敘述是基於現況的預測和評估，本公司不負日後更新之責。