安基生技新藥股份有限公司（下稱「安基生技」; 股票代號：7754）今（22日）公告其治療甘迺迪氏症/脊髓延髓性肌肉萎縮症（Kennedy’s Disease 亦稱Spinal and Bulbar Muscular Atrophy, SBMA）的AJ201，獲美國食品藥物管理局（the U.S. Food & Drug Administration, FDA）授予快速審查認定（Fast Track Designation, FTD）。

快速審查認定（FTD）為一項由美國FDA主要監管的獎勵措施，旨在促進有潛力的新療法之開發，並加速其審查過程，特別針對那些可用於治療罕見或嚴重疾病、且目前尚無有效療法可用的藥物，以使病患能更快獲得新藥的治療效益。

安基生技董事長暨總經理黃文英博士表示：「AJ201拿到快速審查認定（FTD）對我們而言是一個重要的里程碑，除了先前已獲得美國FDA與歐洲藥品管理局（European Medicines Agency, EMA）的甘迺迪氏症孤兒藥認定（Orphan Drug Designations, ODD）外，此次FDA的認可，更加肯定AJ201針對甘迺迪氏症患者未被滿足醫療需求方面的巨大潛力。未來AJ201將可透過FDA授予的快速審查認定，與美國FDA進行頻繁的諮詢及書面溝通；在執行臨床三期試驗同時可提前提交新藥查驗登記申請（New Drug Application, NDA）所需相關文件，以進入滾動式審查機制（Rolling Review），且在符合美國FDA相關要求，可獲得加速核准（Accelerated Approval）與優先審查（Priority Review）的優勢。安基生技將與FDA密切溝通，以加速AJ201推動臨床開發及取得藥證及為目標，造福病患為其帶來20年來首見的核准治療方案。」

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脊髓延髓性肌肉萎縮症（簡稱SBMA或甘迺迪氏症 Kenndy’s Disease) 為一種罕見且嚴重的遺傳性神經肌肉退化疾病，因腦幹與脊髓內的下運動神經元退化所致。此疾病會造成肢體與延髓肌群逐漸無力，影響行走、說話、咀嚼與吞嚥，並可能導致呼吸道併發症。全球約每40,000名男性中就有1名患者，且目前尚無FDA核准之治療藥物。 SBMA的致病機制源於雄激素受體（AR）基因中CAG三核苷酸重複序列異常擴增，導致多麩胺酸（PolyQ）片段延長的突變型AR蛋白產生。此突變蛋白累積會造成細胞毒性、氧化壓力增加與慢性神經發炎，最終導致肌肉萎縮與神經元死亡。 AJ201（主成分為JM17）為一種新穎小分子藥物，在SBMA動物模型中展現改善運動功能與降低突變AR毒性的潛力。分子機制上，JM17可促進突變AR的降解，同時誘導抗氧化酶、蛋白酶體亞單元與熱休克蛋白表現，協助減緩疾病惡化（Bott et al., 2016）。

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