發佈日期：2025.09.24

連續舉辦超過20載，累積近上千件生技績優標的的競逐，生技界奧斯卡「臺北生技獎」今(24日)舉辦頒獎典禮，長年深耕新藥轉譯開發領域的安基生技新藥股份有限公司（下稱「安基」; 股票代號：7754) 本次以「甘迺迪氏症創新療法：多重藥理與先進製造技術的結合」榮獲「創新技術獎-製藥組」銀獎，並再獲頒特別獎「臺北生技之星」，展現安基兼具研發創新量能與市場競爭力的卓越實力。

AJ201具類薑黃素結構，安基以乾燥噴霧技術與口服懸浮劑配方，克服類薑黃素小分子低口服吸收的挑戰，成功結合獨特的賦形劑，提升其生體可用率，展現優異且穩定的藥物動力學特性，並讓吞嚥困難的甘迺迪氏症患者易於服用；其多重作用機轉透過活化Nrf2、調節氧化壓力、誘導熱休克蛋白促進突變蛋白質聚集體降解，以治療PolyQ神經肌肉退化疾病，為全球創新小分子新藥。二期臨床結果顯示，患者服藥12週內即見效果，如6分鐘步行距離平均增加17公尺、肌酸激酶顯著下降等，此試驗為過去20年來首次顯示SBMA患者服藥後在功能性評估中有正向（身體機能改善）結果的臨床試驗，足見AJ201為甘迺迪氏症治療帶來重大性突破。

目前AJ201已獲FDA及歐盟EMA甘迺迪氏症孤兒藥認定；並取得FDA 對亨丁頓舞蹈症與脊髓小腦萎縮症之孤兒藥資格。此外，AJ201製劑已於全球多國申請專利，進而可運用專利保護策略，為其專賣權利設下堅實護城河。

安基董事長暨總經理黃文英博士表示：「很高興能獲得評審對安基厚植台灣的新藥研發能力給予高度肯定！AJ201不僅展現良好的轉譯醫學基礎與臨床開發潛力，未來也可望擴展至其他神經退化疾病及與氧化壓力或慢性發炎相關的神經疾病，極具創新價值與廣大市場潛力。此次獲獎適逢世界肌肉學會（World Muscle Society, WMS）年會前夕，對我們來說更是錦上添花，因為AJ201之Phase 1/2a臨床試驗結果，亦獲得WMS研討年會選為最新臨床突破研究摘要（Late-Breaking Abstract），此項殊榮每年僅遴選出六份試驗，代表AJ201受到國際權威的肯定。我們很期待能在該盛會向來自全球的專業人士介紹針對甘迺迪氏症的首創療法AJ201並發表令人振奮的臨床數據。」

藉由明確擘劃全球化研發策略，安基致力將AJ201推向國際市場，成為台灣新藥成功進軍「世界盃」的代表。無論是轉譯醫學研究、臨床試驗設計與執行、法規策略諮詢，或是藥物合成、分析方法開發及製造流程，皆同步和台灣本地資源與美國頂尖CDMO合作，依循國際高規格標準，推進AJ201進入臨床二/三期與全球授權合作，期讓AJ201成為全球首個有效治療甘迺迪氏症藥物，以提升患者接受有效治療的基本權利並體現普世價值。

###

關於甘迺迪氏症

甘迺迪氏症(脊髓延髓性肌肉萎縮症; SBMA)是一種罕見且嚴重的遺傳性神經肌肉退化疾病，其病理特徵是脊髓、腦幹以及骨骼肌中的下運動神經元逐漸退化，此症狀好發於30~40歲男性患者，發生率約1/40,000，進展至約50歲左右，患者將有咀嚼與吞嚥的問題，最後因週期性的吸入性肺炎造成病人死亡，目前尚無有效藥物治療。