發佈日期：2025.05.21

2025 年 5 月 21 日 – 安基生技新藥股份有限公司（股票代碼：7754） 為台灣一家臨床階段之新藥開發公司，致力於滿足皮膚科、神經科和罕見疾病領域未竟之需求（下稱「安基」或「本公司」），今日宣布AJ201治療脊髓和延髓肌肉萎縮症(SBMA)Phase 1b/2a臨床試驗成功達成安全性、耐受性主要指標，同時有多項重要臨床指標顯示正向治療效果與潛力，RNA定序分析結果證實 AJ201 活化Nrf2相關機轉路徑。

本試驗在美國六個臨床試驗機構進行多中心、隨機分配、安慰劑對照的雙盲臨床試驗，目的在評估SBMA患者服用AJ201之安全性、耐受性，並收集藥物動力學、藥效機轉及探索性臨床指標(ClinicalTrials.gov登錄號：NCT05517603）。雖然本臨床試驗並非為驗證療效而設計，但其結果為AJ201作為治療SBMA的新藥後續開發提供正向訊息及指標選擇的依據。彙整主要結 果摘要如下：

安全性與藥物動力學

本試驗觀察到AJ201展現一致良好的安全性，經12週AJ201治療後，實驗室血液生化檢查、生命徵象、心電圖和理學檢查結果沒有與試驗藥物相關的臨床顯著異常，沒有發生與試驗藥物相關的重度(3級以上)不良事件或嚴重不良事件，其整體耐受性良好；AJ201藥物動力學特性與先前的臨床一期試驗一致，多次給藥後無藥物累積的現象。

臨床評估與生物標記

依據自然病程(natural history)的研究(Huggett et al., 2024)，SBMA 患者疾病退化約每半年功能評分量表平均分數降低1.2 ± 2.6分、六分鐘內步行距離平均減少17.8 ± 13.1公尺。本試驗觀察到大部分接受AJ201治療的患者，在身體功能與肌肉健康方面均較安慰劑組有明顯改善。關鍵臨床指標如六分鐘步行測驗（6MWT）、SBMA功能評分量表（SBMAFRS），以及血清肌酸激酶（CK）皆顯示出正向治療效果。平均而言，與治療前相比，AJ201受試者經12 週投藥後，六分鐘內步行距離增加17.6公尺、SBMA功能評估分數提升0.8分、肌酸激酶下降214.5 U/L、自評體能部分改善3.6分。

突變型雄激素受體（mAR）

本試驗透過分析骨骼肌肌肉活檢樣本檢測突變型雄激素受體（mAR）量，檢測採用總蛋白萃取或核內蛋白集中萃取兩種方法。雖然總mAR量在兩組間未見顯著差異，核內蛋白集中萃取的數據顯示出53%AJ201受試者之骨骼肌中mAR至少有降低50%，安慰劑組僅有17%有同樣現象。

RNA定序突顯AJ201治療潛力

骨骼肌檢體RNA 定序分析結果顯示，AJ201治療能活化Nrf2訊息傳導路徑，並調控其他與SBMA疾病機轉相關的分子路徑。這些基因表現的變化支持AJ201在SBMA疾病機轉上的作用潛力。結論與專家評論本研究共納入25位受試者，採用3:1隨機分組比例（AJ201 組人數多於安慰劑組），在功能、生化與基因層面皆觀察到一致的改善趨勢，充分支持 AJ201於SBMA患者身上的潛在療效。

本臨床試驗之主要試驗主持人Dr. Christopher Grunseich表示：「本研究成功達成多數既定目標，且結果令人振奮。AJ201顯示有正向的臨床效益，包括功能評估的改善、血清生物標記的正向變化，以及RNA定序分析結果顯示Nrf2路徑的活化，這些都進一步強化了其治療潛力。」—Dr. Grunseich為國際知名的SBMA臨床專家，美國國家衛生院國家神經疾病與中風研究所（NINDS, NIH）遺傳性神經肌肉疾病研究中心主任、Lasker Clinical Research Scholar。

安基生技新藥董事長暨執行長黃文英博士振奮樂觀地表示：「SBMA為一 種進展緩慢且尚缺乏有效療法的神經肌肉疾病。我們對於AJ201在短期治療期間即展現出具臨床意義的正向反應深受鼓舞。這些初步結果強化了我們對AJ201的信心。我們將積極推動此計畫邁入第三期臨床試驗，並尋求潛在的開發與商業合作夥伴，期盼為SBMA患者帶來首個安全且有效的治療選擇。」

本公司將根據本次臨床試驗結果來設計下一階段臨床2/3期試驗，除了儘速向美國食品藥物管理局（FDA）提出諮詢，並同步積極與國內外藥廠進一步洽談共同開發或授權合作。

關於脊髓和延髓肌肉萎縮症與AJ201

脊髓和延髓肌肉萎縮症(簡稱SBMA或甘迺迪氏症)是一種罕見的X染色體連鎖遺傳性成人發病神經肌肉疾病，因腦幹與脊髓內的下運動神經元退化所致。此病會造成肢體與延髓肌群逐漸無力，影響行走、說話、咀嚼與吞嚥，並可能導致呼吸道併發症。全球約每40,000名男性中就有1名患者，且目前尚無FDA核准之治療藥物。

SBMA的致病機制源於雄激素受體（AR）基因中CAG三核苷酸重複序列異常擴增，導致多麩胺酸（polyQ）片段延長的突變型AR蛋白產生。此突變蛋白累積會造成細胞毒性、氧化壓力增加與慢性神經發炎，最終導致肌肉萎縮與神經元死亡。

AJ201（主成分為JM17）為一種新穎小分子藥物，在 SBMA動物模型中展現改善運動功能與降低突變AR毒性的潛力。分子機制上，JM17可促進突變AR的降解，同時誘導抗氧化酶、蛋白酶體亞單元與熱休克蛋白表現，協助減緩疾病惡化（Bott et al., 2016）。

關於安基

安基生技新藥股份有限公司於103年12月創立，是一家專注於研發創新小分子新藥的臨床階段生技公司，致力於滿足神經學、皮膚科與發炎相關疾病領域的高度未滿足醫療需求，涵蓋特定罕見疾病，如特發性肺纖維化與SBMA等。安基的使命是開發改變病患生活品質的創新療法。

公司總部位於台灣台北，並獲得多家頂尖創投與金融機構支持，包括台杉投資、富邦創業投資、統一國際開發、兆豐銀行與國泰創投等。

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安基生技新藥股份有限公司

發言人: 于怡文 協理
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