安基生技新藥(安基)自主研發之「AJ201-治療甘迺迪氏症之創新Nrf2活化劑」，2022年12月3日成功摘下，財團法人生技醫療科技政策研究中心頒發「第19屆國家新創獎－生技製藥與精準醫療類」殊榮；也是全場唯一獲獎的小分子新藥公司。安基董事長暨總經理黃文英博士，率領AJ201開發團隊共同領獎。

甘迺迪氏症(脊髓延髓性肌肉萎縮症; SBMA)是一種罕見且嚴重的遺傳性神經肌肉退化疾病，其病理特徵是脊髓、腦幹以及骨骼肌中的下運動神經元逐漸退化，此症狀大多於30~40歲男性患者，於男性中的發生率約1/40,000，進展至約50歲左右，患者將有咀嚼與吞嚥的問題，最後因週期性的吸入性肺炎造成病人死亡，目前尚無有效藥物治療，所以只能著重於病人物理治療跟復健。安基所開發用於治療甘迺迪氏症的First-in-Class創新藥物，AJ201，是多年來第一個進入二期臨床的試驗小分子新藥；規劃於美國六個醫學中心進行臨床試驗，預計於2022年底開始收案。

安基開發AJ201的創新性，令評審委員支持並頒發此項榮耀，原因包括1 )AJ201具多重藥理機制，不僅可降解突變之雄性激素受體而降低突變蛋白質堆積引起的細胞毒性，亦可針對下游各種細胞反應進行多靶點治療，在細胞模型實驗確實顯示其效果。2) 已成功完成FDA核凖之第一期臨床試驗，顯示其安全性，將邁入第二期試驗。3) 已取得美國FDA授予甘迺迪氏症、亨丁頓舞蹈症及脊髓小腦萎縮症之孤兒藥認定。

AJ201是數年來市場首見(First-in-Class)首度進入臨床二期的創新藥。因此，安基積極爭取與國際藥物開發及商業夥伴合作來加速開發，搶占第一進入市場，可望達到百分之百的全球市占率。依據2019年EvaluatePharma^® 罕病用藥報告，保守預估僅美國治療甘迺迪式症市場效益可達每年7億美金以上，全球市場則上看每年15億美金。安基使命為開發創新療法，提供病患更安全、有效、方便使用的新穎治療藥物，安基生技目前積極加速AJ201臨床二期試驗收案，預計於2023年Q1啟動新一輪募資，並已與潛在夥伴進行洽談國際藥物開發及商業合作，將新藥導入臨床二期之後、進行授權，合作開發，實現銷售於全球市場的目標。我們相信AJ201有機會為甘迺迪氏症及其他神經退化性疾病患者，帶來新治療方案的曙光。同時讓安基生技在國際罕見疾病治療藥物開發專業領域發光發熱，為台灣之新藥研發再創佳績。