安基生技新藥(安基)正式啟動治療神經罕見疾病 (脊髓和延髓肌肉萎縮症，簡稱甘迺迪氏症) 創新小分子藥物『AJ201』之二期臨床試驗，以評估甘迺迪氏症患者服用藥物之安全性與其臨床反應。本試驗規劃於美國六個醫學中心，預計於2022年底開始收案 (ClinicalTrials.gov編號: NCT05517603)。

聚集全球最多甘迺迪氏症醫學、研究專家及病友協會之『2022甘迺迪氏症協會國際會議』 (2022 KDA Conference)，於2022年11月9-11日在美國加州聖地牙哥舉辦，這是2019年以來KDA首次實體及線上並行開會，KDA特別邀請安基之研發副總陳耀武博士，介紹AJ201 及即將開始收案的二期臨床試驗。現場及線上參與的全球病友及醫學專家，反應熱烈，引頸期盼加入/参與臨床試驗，期許AJ201為甘迺迪氏症病患，帶來新治療希望的曙光。

甘迺迪氏症是一種罕見且嚴重的遺傳性神經肌肉退化疾病，病患一般在男性青壯年時期發病，基本生活起居、及行動能力會隨病程而逐漸癱瘓，不但造成病人及家人極大的經濟負擔，更導致生活品質大幅降低。甘迺迪氏症目前尚無有效藥物治療。

安基長期與國際病友協會 (KDA)並肩合作推動甘迺迪氏症新治療方法的開發。安基的創新小分子藥物『AJ201』為全球開發先鋒(First-in-Class)，不但是多年來第一個進入二期臨床的小分子新藥，也已取得美國食品藥物監督管理局(Food and Drug Administration; FDA)針對甘迺迪氏症、亨丁頓舞蹈症及脊髓小腦萎縮症之孤兒藥認定(Orphan Drug Designation; ODD)。安基將加速此臨床試驗並積極與潛在夥伴洽談國際藥物開發及商業合作，讓安基生技新藥的新藥產品向前邁一大步，更在國際罕見疾病治療藥物開發專業領域發光發亮。