安基生技專案法規暨臨床執行處資深經理，陳承龍博士於2022年8月13至14日在「2022台灣神經學學會」以「隨機分配、 雙盲、 安慰劑對照第一期臨床試驗， 以評估AJ201單次和多次遞增劑量在健康志願受試者中的安全性，耐受性和藥物動力學」為主題，發表AJ201人體臨床一期試驗(ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04392830)的數據成果，獲得全場與會臨床醫師及研究學者的共同肯定；美國FDA也於今年初回函安基對臨床試驗設計之諮詢，並指示應盡速向臨床二期開發邁進。

AJ201臨床一期試驗，共完成納入72位健康受試者，其中用藥組有54位，而安慰劑組有18位。結果揭示AJ201具良好的安全及耐受性，無嚴重不良事件。藥物動力學數據顯示，受試者血液中AJ201的含量與給藥量，兩者間呈現良好的線性關係；當給藥量達600 毫克/天以上時，血液中AJ201的含量才趨於飽和；多次遞增劑量後的全身系統藥物暴露量(systemic exposure)，並無明顯的累積。此藥物動力特性，並不會受攝食與否影響。詳細試驗數據，請下載及參閱下方PDF檔案。

AJ201已取得美國食品藥物監督管理局(Food and Drug Administration; FDA)針對甘迺迪氏症、亨丁頓舞蹈症及脊髓小腦萎縮症之孤兒藥認定(Orphan Drug Designation; ODD)，並於澳洲完成本次發表於2022台灣神經學學會的人體臨床一期試驗，安基即將在2022年底於美國開始進行人體臨床二期試驗的收案。