安基生技所開發用於治療神經罕見疾病(甘迺迪氏症)的創新小分子藥物AJ201即將進入人體臨床二期試驗。安基生技臨床前研究暨轉譯醫學處資深研究員白宗彬博士於2022年7月31日在台灣神經罕見疾病學會主辦的「2022大數據時代神經罕見疾病之診斷與治療國際學術研討會暨台灣神經罕見疾病學會年會」以「JM17作為甘迺迪式症與神經退化性疾病的新療法」為主題,發表安基AJ201的活性藥物成分,JM17,各項藥理機轉之實驗結果;包括1)活化Nrf2因子,有效激活抗氧化及抗發炎能力,2) 活化Nrf1因子,清除錯誤折疊及沈積的毒性蛋白,及3) 活化Hsf1因子,校正蛋白錯誤折疊。這些研究結果指出 JM17 具多重活性,有治療因氧化壓力過高,或神經發炎導致之其他神經系統疾病的潛力。
安基生技贊助且積極參與本次台灣神經罕見疾病學會年會1,期待和研究學者及臨床醫師共同努力,一同促進神經罕見疾病的臨床研究發展。
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