安基生技新藥(安基)研究團隊之研發副總陳耀武博士獲邀於2021年10月20-22日舉辦的「2021國際脊髓和延髓肌肉萎縮症研究會議」(2021 International SBMA Research Conference)，及10月28-29日舉辦的「2021甘迺迪氏症協會國際會議」(2021 KDA Conference)，發佈AJ201用於治療SBMA的臨床前試驗效果及人體臨床一期安全試驗成果。

脊髓和延髓肌肉萎縮症(spinal and bulbar muscular atrophy，簡稱SBMA或甘迺迪氏症) 是一種罕見神經退化性疾病。其病理特徵是脊髓、腦幹以及骨骼肌中的下運動神經元逐漸退化。該疾病的致病原因是病患的雄性激素受體（androgen receptor，簡稱AR）基因突變造成；突變的AR蛋白質堆積沉澱引起細胞毒性，從而導致神經元的退化和死亡。目前市場上尚無治療SBMA的許可藥物上市。安基研發的全新小分子藥物AJ201，已於臨床前數據顯示具有治療SBMA的潛力。安基最近更完成的AJ201之人體臨床一期試驗，驗證了該藥品於臨床使用之安全性。

AJ201 是一個Nrf2 活化物，可誘發體內抗氧化基因表現，修復因氧化壓力過高造成的傷害。AJ201 更具有他種 Nrf2 活化物沒有報導過的細胞保護活性，即有效誘發熱休克蛋白(heat shock protein)反應，協助蛋白質結構正確摺疊，並幫助減少SBMA患者體內之突變型AR蛋白。先前由 SBMA 疾病小鼠模型之研究發現，AJ201可同時透過活化 Nrf2 和 Nrf1轉錄因子，顯著改善SBMA小鼠的相關病症，包括行為運動功能的缺陷，以及降低了肌肉中突變型AR蛋白聚集體的積累(Bott et al 2016)。安基研發團隊進一步證實，AJ201同時能經由抑制促炎細胞激素(proinflammatory cytokines)的表現、清除過多自由基，而達到保護神經元作用。

安基於健康受試者完成的一期臨床試驗中，首次驗證人體對AJ201 的耐受性良好。AJ201在預期的有效給藥劑量範圍內之血液中藥物含量與口服給藥量成比例，同時受試者於 7 天重複給藥期間，體內亦未有藥物蓄積。綜合此一期臨床試驗數據，突顯了AJ201於臨床使用上有長足的安全特性，據此，安基預計於2022年啟動AJ201在SBMA病患之臨床二期試驗，並對AJ201藥動和疾病藥理作進一步研究。

安基生技新藥致力於發展高度未被滿足醫療需求之藥品，期許可加速開發治療罕見疾病如甘迺迪氏症之藥品，為病患帶來更多治療的選擇。